CRISPR Therapeutics Aktie Analyse

CRISPR Therapeutics ist ein Unternehmen aus der Branche der Biotechnologie und im Segment des Gen-Editing tätig.
Die gleichnamige CRISPR/Cas-Technologie geriet bei großen Gesellschaften wie ARK Invest (von Cathie Wood) in den Fokus, da mit der gezielten Anwendung der sogenannten Genschere z. B. viele Krankheiten verhindert werden können.
Cathie Wood (bzw. ARK Invest) hält ebenfalls Anteile an CRISPR Therapeutics.

Auch wenn das Unternehmen seit 2016 an der Nasdaq in den USA gelistet ist, handelt es sich dennoch um eine AG aus der Schweiz.

Langfristig ist im Chart ein erkennbar, welcher regelmäßig korrigiert wird. Eine solche große Korrektur umfasste in der Vergangenheit auch schon ein paar Mal über 50 %. In demselben Rahmen bewegte sich ebenfalls der Kursverlust seit Januar 2021 (bis zum Tief). Die Aktie konnte sich jedoch wieder stabilisieren, einen Boden ausbilden und schließt gerade an die alte Stärke an.

CRISPR Therapeutics Kerngeschäft und gleichzeitig selbst festgelegte Mission ist es, die Gen-Editing Methode CRISPR/Cas9 in praxistaugliche Therapeutika für Hämoglobinopathien, Krebs, Diabetes und andere schwere Krankheiten am Menschen zu transformieren. Zwei Programme sind bereits in klinischer Erprobung.

Achtung: Es handelt sich um ein hochkomplexes wissenschaftliches Thema. Es kann jeden Tag zu neuen Erkenntnissen kommen. Dieser Text soll nur ein Grundverständnis herbeiführen.

Die DNA (Desoxyribonukleinsäure) trägt die Erbinformation bei allen Lebewesen und ist damit der Grundbaustein allen Lebens. Für uns Menschen bestimmt sie nicht nur, wie wir aussehen, sondern steuert auch sämtliche biochemische Prozesse in unserem Körper. Treten Fehler in ihr auf, so kommt es unter Umständen zu Krankheiten. Aber was wäre, wenn es ein Verfahren gäbe, mit dem wir die DNA beliebig verändern und reparieren könnten?

CRISPR/Cas9 soll das möglich machen. Die Abkürzung steht für die englischen Worte

Clustered Regularly Interspaced Short Paliondromic Repeats

und es handelt sich dabei um Gensequenzen in Bakterien. Zusammen mit dem Protein Cas9 bilden sie in Bakterien einen natürlichen Abwehrmechanismus, der die DNA eindringender Viren zerstört.

Im Jahr 2012 wurde in den USA um die Arbeitsgruppe Emmanuelle Charpentier (Mitbegründerin CRISPR Therapeutics, siehe Abb. 1b) und Jennifer A. Doudna herausgefunden, dass dieser Mechanismus in jedem Organismus funktioniert und es so ermöglicht, Erbgut an einer beliebigen Stelle einzufügen, entfernen oder auszuschalten.
CRISPR/Cas9 ist also eine günstige, präzise und gleichzeitig relativ einfach einzusetzende Genschere (im Vergleich zu vorherigen Methoden der Genmanipulation). Im Jahr 2020 erhielten Charpentier und Doudna für die Entwicklung der CRISPR/Cas9-Methode den Nobelpreis für Chemie.

Nutzpflanzen oder Tiere können mit CRISPR/Cas9 widerstandsfähiger und ertragreicher gemacht werden.
Krankheiten aller Art könnten sich so im Menschen gezielt bekämpfen lassen.

Das Problem: Die Forschung ist noch nicht abgeschlossen. Die Auswirkungen auf die Gesundheit der Nachfahr*innen gentechnisch veränderter Lebewesen oder der Verzehr gentechnisch veränderter Pflanzen/ Tiere ist noch nicht genug geklärt. Beim aktuellen Stand der Forschung gibt es speziell Probleme mit Reaktionen auf das Genom, außerhalb der gewollten Schnittstelle.

CRISPR/Cas9 eröffnet der Menschheit also eine große Bandbreite an Chancen. Es bleiben aber noch viele offene Fragen und ungeklärte Risiken, für die es weitere Recherchen benötigt.

Wir wissen bereits, dass CRISPR Therapeutics in seinem Kerngeschäft darauf abzielt transformative, genbasierte Medikamente zu entwickeln, die auf dem CRISPR/Cas9-Gen-Editing basieren. Das wollen wir jetzt nochmal etwas genauer unter die Lupe nehmen.

Varianten

Bei genetisch definierten Krankheiten sollen Leit-RNAs angewiesen werden, die DNA an einer bestimmten Stelle im krankheitsverursachenden Gen zu schneiden.

Bei Zelltherapien wird auf Gene abgezielt, die, wenn sie bearbeitet wurden, die Sicherheit oder Wirksamkeit einer Therapie verbessern. Außerdem können neue Gene eingefügt werden, um Zellen neue Fähigkeiten zu verleihen.

Wir hatten bereits erwähnt, dass noch viel Forschung notwendig ist, bevor die Technik massentauglich wird. Das spiegelt sich auch in den bisherigen Bemühungen von CRISPR Therapeutics wider.

Schauen wir uns die aktuelle Medikamenten- und Forschungs-Pipeline an (siehe Abb. 1d). Ohne auf die medizinischen Fachbegriffe einzugehen fällt uns vor allem eine Sache auf: Kein einziges Medikament ist aktuell in der Vermarktung. Jedoch hat man mehrere Kooperationen (teils noch nicht veröffentlichter Programme) mit Vertex und Bayer.

Abschließend lässt sich hier nochmal ein relativ ausgeglichenes Verhältnis zwischen hohem Risiko und hoher Chance feststellen.